Division des essais cliniques
Que sont les essais cliniques?

Après avoir subi des tests approfondis en laboratoire, tous les nouveaux produits chimiques et appareils destinés à un usage thérapeutique doivent passer par un processus au cours duquel leur efficacité thérapeutique sur les humains est évaluée. Avant qu’un nouveau produit puisse faire l’objet de ce type d’études, de la documentation sur les données existantes doit être fournie et une demande pour effectuer des essais cliniques doit être soumise. Au Canada, c’est la Direction générale de la protection de la santé (DGPS) de Santé Canada qui donne l’autorisation et surveille les étapes et les résultats des études. Si les essais cliniques sont probants et démontrent que le nouveau produit est sans danger et efficace, la DGPS autorise la mise en marché du nouveau produit.

Avant qu’un essai clinique puisse avoir lieu localement, la conception de l’étude est évaluée par le comité d’examen des recherches de la Corporation des sciences de la santé de l’Atlantique. Ce comité examine jusqu’à dix études par mois et évalue les aspects éthiques et scientifiques de l’essai. Ceci signifie qu’il examine la validité scientifique de la recherche, les raisons conduisant à entreprendre l’étude, la compétence des chercheurs, la disponibilité des ressources nécessaires, la qualité des renseignements fournis aux patients (consentement éclairé), les résultats anticipés et la publication ultérieure de la recherche.

Tous les médicaments et appareils de traitement causent des effets secondaires ou indésirables, c’est pourquoi les essais cliniques étudient les avantages qu’ils comportent par rapport aux effets secondaires qu’ils causent. En d’autres termes, on teste le ratio entre leurs risques et leurs avantages. Ce processus comporte l’utilisation habituelle d’essais aléatoires et contrôlés où des groupes équivalents de patients sont choisis au hasard pour recevoir le nouveau médicament ou dispositif ou bien un placebo (substance inactive) ou une thérapie courante. Les essais cliniques sont généralement divisés en quatre phases qui fournissent progressivement plus d’informations.

Essais de la phase I
Ils servent à établir la pharmacologie clinique de base (biochimie ou pharmacocinétique) du médicament et les effets biologiques du médicament ou du dispositif. De 10 à 100 volontaires en bonne santé peuvent être requis et l’étude fournit les premières informations relatives à la sécurité, à la tolérance et à l’efficacité du nouveau produit.

Essais de la phase II
Ici, les volontaires doivent être des patients souffrant de la maladie que le produit vise à traiter. De 100 à 500 patients ayant la maladie cible recevront le produit, ce qui permettra de découvrir plus d’informations sur la pharmacologie (pharmacocinétique). Il est primordial d’évaluer les effets cliniques sur la maladie cible – dans quelle mesure le médicament ou le dispositif est-il efficace à titre d’agent thérapeutique (pharmacodynamique) et quelle dose de médicament est requise?

Essais de la phase III
Au cours de cette phase, l’essai clinique contrôlé et aléatoire est habituellement utilisé et de 500 à 3 000 patients font l’objet d’études de surveillance structurées et systématisées. Ces études évaluent l’efficacité et la sécurité du médicament sur une grande échelle à des doses définies, ce qui permet d’établir des comparaisons avec d’autres médicaments ou traitements. De plus, au cours de ces études, la toxicité potentielle du médicament ou du traitement est déterminée pendant la période d’observation (généralement des semaines ou des mois). De cette manière, les médicaments les plus sécuritaires et les plus efficaces peuvent être sélectionnés. Lorsque ces études sont complétées avec succès, la DGPS autorise la mise en marché du nouveau médicament ou produit pour une indication thérapeutique ou une maladie particulière.

Essais de la phase IV
Ils sont souvent appelés essais de surveillance post-marketing. Comme le médicament ou le dispositif est maintenant utilisé dans la population en général, son rendement dans la vraie vie peut être évalué. Par exemple, le médicament sera utilisé chez des patients qui ont d’autres maladies et chez des patients qui ne respectent pas la posologie. La surveillance post-marketing d’un nouveau médicament ou dispositif peut requérir la participation de 10 000 patients partout dans le monde. Les essais de la phase IV fournissent les moyens les plus efficaces d’identifier et de quantifier les effets toxiques potentiels, mais rares, des nouveaux médicaments, y compris l’identification d’effets secondaires peu fréquents.

C’est grâce aux efforts concertés des entreprises pharmaceutiques, des organismes de réglementation gouvernementaux tels que la DGPS, des établissements de recherche locaux tels que la Corporation des sciences de la santé de l’Atlantique et des professionnels des soins de santé dévoués qui mettent en œuvre les études, que le développement de nouveaux médicaments ou dispositifs a lieu. De la découverte d’un nouveau médicament, en passant par les études en laboratoire et les essais cliniques, pour en arriver à l’usage ordinaire par des professionnels médicaux, le processus en entier peut prendre 10 ans ou plus et coûter plusieurs millions de dollars.